Участие в клинических испытаниях сложно назвать именно лечением, но в отсутствии каких-либо других терапевтических методов лечения диффузных опухолей ствола именно клинические испытания экспериментальных препаратов остаются для многих чуть ли не единственным выходом.
Какие клинические испытания проводятся?
В разных клиниках Европы и США испытывают разные препараты, такие как ONK-201 (в США его испытывали до недавнего времени), ONK-206, ONK-212, а также различные методики иммунотерапии вроде CAR-T, дендридные вакцины, различные вирусы. Некоторые препараты и методики показывают некоторую эффективность, другие же пока до конца не исследованы полностью.
Один из наиболее перспективных препаратов считается ONC-201 (он же дордавипрон, а в США его торговое название Modeyso). По словам врача-онкогенетика Жусиной Юлии Геннадьевны, ONC-201 показал примерно 20% эффективность в клинических испытаниях. Другого же мнения придерживается Желудкова Ольга Григорьевна, считая препарат не эффективным при диффузных опухолях ствола. Буквально ее цитата:
Мы еще 20 лет назад проводили исследование этого препарата и он не показал какой-либо эффективности при диффузных опухолях ствола.
Сама же Ольга Григорьевна лишь фиксирует в своих протоколах факт приема пациентом экспериментальных препаратов, не предлагая их к возможному применению другими детьми.
Тем не менее, автор этого сайта общался с родителями детей, принимающих ONC-201, и эти детки живут дольше, чем средние 9-12 месяцев, которые отводит пациентам официальная статистика.
Как узнать о проводимых сейчас клинических испытаниях?
Раньше достаточно было посмотреть на сайте https://www.chimerix.com перечень проводимых исследований, подходящих под мутацию H3 K27M. Теперь же крупная фармацевтическая компания поглотила изначального разработчика препарата и информацию о клинических испытаниях следует искать на сайте https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trials. При этом в США ONC-201 одобрен к применению, а компания Jazz Pharmaceuticals является единственным правообладателем формулы препарата. И им просто нет смысла публиковать у себя данные о дополнительных испытаниях уже одобренного к применению препарата.
Остается лишь поиск по интернету, по базам различных медицинских сайтов, где были упоминания о клинических испытаниях ONC-201, а затем писать в клиники вопросы о возможности участия.
Что нужно для участия в клинических испытаниях?
Во-первых, подтвержденный диагноз «диффузная опухоль ствола мозга» с мутацией H3 K27M. Зачастую мутация должна быть подтверждена посредством биопсии и последующего анализа на мутации в одном из утвержденных центров. В некоторых случаях допускается участие в клинических испытаниях пациента без биопсии.
Во-вторых, ребенок должен пройти лучевую терапию, рост опухоли должен остановиться и состояние пациента должно быть стабильным. То есть должны быть сделаны минимум 1-2 МРТ, показывающих стабильную динамику.
В-третьих, по индексу Лански (используется для детей) или индексу Карновского оценка жизнедеятельности ребенка должна быть порядка 70-80 баллов. Это значит, что ребенок должен ходить, говорить, сидеть, держать голову, самостоятельно есть, проявлять активность.
В-четвертых, должно быть исключено применение препаратов, на которые проводятся клинические испытания, до непосредственного участия пациента в самих испытаниях. То есть если заявляетесь на клинические испытания ONC-201, то ребенок не должен был его получать до этого.
В-пятых, должны быть переведены все необходимые документы и предоставлены все имеющиеся снимки МРТ. Например, китайские клиники просят перевести документы на английский язык. В других клиниках могут просить перевод не только на английский, но и на другой язык. Следует также уточнить, нужен ли той или иной клинике профессиональный перевод или достаточно машинного перевода.
Кроме того, в рамках того или иного исследования могут быть установлены дополнительные критерии, например, запрет на применение бевацезумаба (или его аналогов). К слову, запрет на применение бевацезумаба ставит крест на участие в клинических испытаниях для многих пациентов, так как этот препарат часто используется либо при проведении лучевой терапии (в РНЦРР авастин / бевацезумаб активно используют), либо после лучевой терапии для продления стабильного состояния пациента.
Какие клиники проводят клинические испытания?
На сайте ichgcp.net есть упоминания о проводимых испытаниях компанией Chimerix https://ichgcp.net/ru/clinical-trials-registry/research/list?spons=Chimerix.
Либо же можно отфильтровать результаты поиска по названию препарата https://ichgcp.net/ru/clinical-trials-registry/research/list?cond=&intr=ONC201&spons=&locn=. Так вы сможете найти клиники, которые на данный момент проводят те или иные клинические испытания.
В Европе на сентябрь-октябрь 2025 года клинические испытания ONC-201 проводили в госпитале Сант Жоан де Деу Барселона и для связи с ними следует заполнить форму https://www.sjdhospitalbarcelona.org/ru/formulario/escribenos?tema=investigacion. Отвечают достаточно быстро, запрашивают документы на английском языке. Потребуется консультация с переводчиком (цена консультции около 600 евро) и приезд ребенка с родителем в клинику. После заключения договора клиника снабжает пациента препаратом ONC-201 (потребуется периодически ездить и забирать его).