Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Modeyso (также известный как ONC201 и дордавипрон) от международной фармкомпании Jazz Pharmaceuticals. Средство предназначено для лечения рецидивирующей диффузной глиомы с редкой мутацией H3 K27M и очень агрессивной опухоли мозга, у взрослых и детей от одного года. По данным регулятора, это первая системная терапия, одобренная для заболевания.
Ожидается, что Modeyso поступит в продажу в США в ближайшие недели. Компания заявила, что планирует сотрудничать с врачами и сторонниками лечения, чтобы сделать лечение доступным как можно скорее. О возможном появлении препарата в России или в СНГ информации никакой пока нет.
Диффузная срединная глиома — редкая и очень агрессивная опухоль головного мозга, которая обычно возникает в детском возрасте, обычно в интервале от 6 до 10 лет. Она характеризуется быстрым ростом и инфильтративным распространением, что затрудняет хирургическое удаление. По данным Национальных институтов здравоохранения США, в Штатах с этой опухолью живут около 3940 человек.
До этого одобрения не существовало других методов лечения этого заболевания, одобренных FDA. При этом пациенты с диффузной глиомой традиционно имеют крайне неблагоприятный прогноз. Стандартная терапия ограничивается лучевой терапией (которая дает лишь временный эффект) и паллиативной помощью.
Jazz Pharmaceuticals приобрела препарат в марте, купив американскую биотехнологическую компанию Chimerix за $935 млн. В объявлении, сопровождающем сделку, компания заявила, что дордавипрон имеет патентную защиту, распространяющуюся до 2037 года, что ограничивает возможность появления копий данного препарата.